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Ciemat acoge la presentación de un proyecto europeo para tratar la anemia de Fanconi

JUEVES, 22 DE FEBRERO DE 2018  
Ciemat acoge la presentación de un proyecto europeo para tratar la anemia de Fanconi
01-FEBRERO-2013
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El Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) ha acogido la presentación del proyecto EUROFANCOLEN, que abordará el tratamiento del problema hematológico de pacientes con anemia de Fanconi a través de la corrección del defecto genético en las células madre de la médula ósea de los pacientes afectados.

La coordinación de este consorcio europeo, financiado por el VII Programa Marco de la Unión Europea, correrá a cargo del doctor Juan A. Bueren, investigador del Ciemat y del Ciberer (Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras). Este experimento ve la luz gracias al trabajo de más de una década de investigación clínica y preclínica. El establecimiento del consorcio EUROFANCOLEN viene precedido por una iniciativa española subvencionada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, para el tratamiento de la anemia de Fanconi mediante terapia génica.

La anemia de Fanconi es una grave enfermedad hereditaria caracterizada por el fallo de la médula ósea, un aumento de la predisposición al cáncer y anomalías congénitas. El trasplante alogénico (el que procede de otras personas) de células madre hematopoyéticas es actualmente el único tratamiento definitivo para las manifestaciones hematológicas de la enfermedad, aunque se asocia frecuentemente a complicaciones derivadas de la inmunosupresión y de la mielosupresión (disminución de la actividad de la médula ósea) del paciente, a la denominada enfermedad de injerto contra huésped (un rechazo a las células del receptor), y a un aumento a largo plazo en la incidencia de carcinoma de células escamosas, un determinado tipo de cáncer epitelial.

Las dificultades en la obtención de un número suficiente de células madre de los pacientes con anemia de Fanconi y el uso de protocolos poco efectivos para transferir el ADN (protocolos de transducción subóptimos) han limitado hasta ahora el éxito de los ensayos clínicos de terapia génica en pacientes con la enfermedad.

El innovador enfoque de terapia génica propuesto por EUROFANCOLEN supone la utilización de dos innovaciones biotecnológicas recientes. Por un lado, el descubrimiento de nuevos fármacos con una potente actividad para movilizar células madre desde la médula ósea a la sangre periférica; y por otro, el desarrollo de un nuevo vector lentiviral por miembros de este consorcio, aprobado por la Comisión Europea en diciembre de 2010 como un nuevo medicamento huérfano (es decir, que afecta a una baja proporción de personas), para pacientes con anemia de Fanconi.

El objetivo principal de este proyecto es, por lo tanto, el desarrollo de un protocolo de terapia génica seguro y eficaz para pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A, el más frecuente en estos pacientes, mediante la corrección genética de sus células madre hematopoyéticas previamente movilizadas a la sangre periférica.

 
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