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Una operación empresarial que puede ayudar a los afectados por el ‘Alzheimer infantil’

MARTES, 25 DE SEPTIEMBRE DE 2018  



Una operación empresarial que puede ayudar a los afectados por el ‘Alzheimer infantil’
08-05-2015
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Redacción Innovaspain
@Innovaspain

La compañía estadounidense PlasmaTech Biopharmaceuticals acaba de anunciar la compra de la compañía farmacéutico Abeona Therapeutics, una firma que lleva investigando desde hace dos años el desarrollo de una innovadora terapia genetica para los enfermos del Síndrome Sanfilippo. A esta enfermedad neurodegenerativa se la conoce como ‘Alzheimer infantil’.

Estos primeros ensayos clínicos para Sanfilippo A y B (con un presupuesto que supera con creces los tres millones de euros sólo en sus dos primeras fases de investigación) son la única posibilidad que hay en la actualidad para acelerar el proceso de testar el proyecto. Debido a la extraordinaria rareza de la enfermedad, no había ningún inversor público o privado que quisiera invertir en este programa de investigación.

Los responsables del laboratorio farmacéutico comprador, PlasmaTech, se han comprometido no sólo a completar la financiación restante del ensayo clínico en sus fases iniciales (cuyo inicio está previsto para este mismo año, tanto con niños en Estados Unidos, como con pacientes españoles, en el Hospital de Cruces, en Bizkaia), sino también en las fases siguientes del mismo hasta su comercialización.

“Lo mejor de la operación –explica Emilio López, presidente de la Fundación Stop Sanfilippo- es que PlasmaTech capta fondos de capital riesgo y tiene ‘cash’ para poder seguir adelante con el programa de investigación, sin que sea necesario a partir de ahora que las fundaciones que estábamos en el capital de Abeona sigamos aportando más capital, y sobre todo, que el ensayo se realice en el menor tiempo posible”.

El máximo responsable de la fundación española resalta que el objetivo principal de Abeona y de Stop Sanfilippo “era el de realizar la fase uno y dos del ensayo clínico en la que se demostrase seguridad y eficacia,”. A su juicio, realizada esta parte con buenos resultados, sería más sencillo conseguir fondos de capital riesgo para hacer una tercer fase y, posteriormente, comercializar el medicamento. Esto último puede requerir un presupuesto superior a los 20 millones de euros.

El Síndrome Sanfilippo es una terrible enfermedad rara, neurodegenerativa y hereditaria, que se compara con el Alzheimer, con la diferencia de que los afectados son niños y niñas y cuyo pronóstico es la muerte durante la adolescencia, ya que en la actualidad no existe tratamiento alguno. Afecta a unos 70 niños españoles.

(Foto: Emilio López, de la Fundación Stop Sanfilippo, con su mujer Cristina y su hijo, afectado por la enfermedad, Daniel)

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Emilio López, de la Fundación Stop Sanfilippo, con su familia

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